世界骨髓捐献者日|“北京方案”破解白血病世界性难题

曾经，骨髓移植需要供者和接受者的人类白细胞抗原一致，这个几率根据遗传概率计算，兄弟姐妹之间只有25%，父母与子女之间为0，因此，骨髓供者来源不足一直是长期困扰白血病治疗领域的世界性医学难题。“单倍型造血干细胞移植技术”的出现，为这个难题带来了突破口。

9月16日是世界骨髓捐献者日，北京大学人民医院血液科副主任许兰平教授、血液病研究所吕萌副教授在接受人民日报健康客户端采访时表示，“北京方案”改变了我国血液病治疗的格局，促进全球单倍体移植的发展，成为全球治疗血液疾病的主流方案和单倍体移植的新标准。

北京大学人民医院血液病研究所。受访者供图

许兰平教授谈到，当前，血液系统疾病诊疗还存在两大痛点。首先，造血干细胞移植是治疗血液疾病的有效手段，但适合移植的患者中能够最终接受移植的比例比较低；其次，目前公众对于血液系统疾病及干细胞治疗的认识相对比较滞后，很多人对白血病还停留在“不治之症”的认知水平上，对于移植的获益、风险等方面还存在不太切合实际的认识，譬如对于移植的流程和供体选择等方面认识不太清晰等。

“造血干细胞就是一种可再生的干细胞，存在于骨髓和外周血之中，主要是用来替换已出现问题的造血系统。”吕萌介绍，血液系统疾病如造血功能异常引发的白血病、淋巴瘤、骨髓衰竭等疾病，都可以用造血干细胞进行修复。

许兰平介绍，单倍型造血干细胞移植技术是基于G-CSF（粒细胞刺激因子）和ATG（抗胸腺细胞球蛋白）来诱导免疫耐受，来克服配型不合的屏障。“这种模式不用在意白细胞抗原是否完全相合，只要有一半相合就能做，供者的选择范围很大，可以是患者的父母、子女，也可以是配型不合的兄弟姐妹、表亲、堂亲、祖辈、孙辈，克服了配型不合的障碍，可以说实现了‘人人有供者’。”许兰平教授谈到。

2000年，黄晓军教授带领团队成功实施第一例“单倍型造血干细胞移植”，随着批量的临床研究和一系列的研究结果发布，这个国内原创的移植模式引起了海外学者的关注和兴趣，2016年世界骨髓移植协会把这个方案命名为“北京方案”。

事实上，造血干细胞移植（俗称骨髓移植）是治疗白血病最有效的方法。许兰平和吕萌所在的北京大学血液病研究所，也是我国最早迎战白血病的地方。

“在北京大学人民医院血液病研究所，单倍体移植比例已经达到75%。”许兰平教授介绍，从临床上讲“北京方案”是一个技术体系，包括供者选择、GVHD（移植物抗宿主病）的预防、移植后合并症的管理、以及复发监测和防治等多个技术环节。“希望未来能将更多综合治疗方式应用到移植平台上，让移植变得更加安全、更加有效。”